Medicina del futuro: sfruttare la capacità dei virus di infettare le cellule per curare malattie

La terapia genica è una tecnologia medica nella quale il DNA è direttamente utilizzato come una sostanza farmaceutica. Con questa tecnica, i geni o frammenti di questi, (transgene di interesse) vengono inseriti nel corpo umano e in partcolare nella cellula, in un tessuto o organismo bersaglio con lo scopo di prevenire, trattare o curare una malattia.

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Immagine: esempio di provirus http://it.wikipedia.org/wiki/Provirus

La terapia genica può potenzialmente curare molte malattie o disfunzioni sia genetiche che acquisite usando principalmente i seguenti modi di intervento

  • si può sostituire un gene difettivo (gene responsabile di una malattia)
  • far si che una determinata funzione cellulare abbia la meglio su altre
  • inibire l’espressione di determinate proteine

La medicina del futuro è incentrata dunque sulla ricerca e lo sviluppo di una nuova categoria di farmaci biologici, basati su materiale genetico, cellule e tessuti. L’italia non sta a guardare ed anche in questo campo disponiamo di quel materiale umano che altri paesi ci invidiano, siamo sempre stato un popolo di innovatori e anche ora stiamo cercando di ritagliarci uno spazio in questo ambito della ricerca. Nel 2013 ha avuto molti riconoscimenti lo spin-off accademico NuvoVec s.r.l., una società partecipata dall’Università di Ferrara.

Vi ripropongo di seguito una interessante intervista messa a disposizione dalla gentilissima Veronica Capucci che ringrazio per la sua disponibilità.

 “Quale sarà il futuro della terapia medica tra vent’anni? Produrre meno farmaci e individuare forme di cura che modifichino le caratteristiche delle cellule”. Così inizia il colloquio con Michele Simonato, professore di Farmacologia presso il Dipartimento di Scienze Mediche dell’ Università di Ferrara e presidente di NuvoVec, Start Up innovativa e spin-off della stessa Università. Recentemente la company è stata a Londra, come premio per essere stata selezionata tra altre migliaia di società europee. Con altre trecento Start Up, ha avuto l’opportunità di presentare la propria attività ad una platea di imprenditori. Il futuro, per Simonato, è costituito dalla terapia con cellule staminali e dalla terapia genica. Quest’ ultima in particolare ha l’obiettivo di modificare i geni che le cellule producono. Molte malattie infatti, sono causate da un’alterazione genetica. “Se, per esempio, una malattia è causata da dalla mancanza di un gene, questo lo si potrà reintrodurre”. Oppure sarà possibile far produrre alle cellule delle proteine che esse non sono in grado di fare. In sostanza, si potranno correggere i prodotti genici patogeni all’interno delle cellule. Come si fa ad inserire i geni all’interno delle cellule? “Attraverso i virus”, afferma Simonato, in quanto essi hanno la possibilità di inserirsi all’interno delle cellule. Ovviamente questi virus vanno ingegnerizzati, in modo da non produrre geni patogeni ma terapeutici. “ Tutti i nostri concorrenti utilizzano virus molto piccoli, all’interno dei quali è possibile inserire solamente un gene alla volta”. NuvoVec propone invece di utilizzare il virus dell’ herpes simplex (HSV), “perché è molto grande ed è quindi possibile inserire grandi combinazioni di geni, anche 5 o molti di più.” L’ obiettivo è quello di offrire ai ricercatori di oggi e ai medici di domani lo sviluppo di nuovi prodotti terapeutici, in particolare appunto un virus reso non replicativo, cioè non patogeno. Le applicazioni riguardano soprattutto la terapia cellulare, la terapia genica, la medicina rigenerativa e la identificazione di nuovi farmaci. Tutto ciò non è più una possibilità remota, perché “ un anno e mezzo fa, è stato introdotto nel mercato il primo vettore virale per la terapia genica ed è stato registrato dall’agenzia dei medicinali per la comunità europea”. L’obiettivo è anche quello di sviluppare farmaci individualizzati, tramite lo studio di cellule adulte provenienti da tessuti ammalati, utili anche per lo studio della patologia. “NuvoVec” è stata fondata nell’ottobre 2013, e da quando si è costituita ha ricevuto vari premi e riconoscimenti, dapprima regionali per l’innovazione, poi nazionali. Recentemente è stata selezionata come una delle 12 migliori Start Up europee ed è l’unica italiana che si occupa dell’ambito medico. La società è composta da ricercatori del Dipartimento di Scienze Mediche (Sezione di Farmacologia) e del dipartimento di Scienze della vita e biotecnologie (sezione di Microbiologia) dell’Università di Ferrara che collaborano con colleghi dell’ University of Pittsburgh Medical Center (USA).

Riferimenti

http://www.nuvovec.com

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